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Thérapie génique

La thérapie génique consiste à transférer un gène ayant un effet thérapeutique dans une cellule devenue malade. D’abord envisagé pour tenter de corriger les « défauts » de maladies génétiques, le concept a été repris pour essayer de soigner des maladies plus fréquentes : cancer, certaines maladies infectieuses ou dégénératives.
Le matériel génétique « utile » est transféré dans les cellules par de méthodes chimiques ou plus fréquemment en utilisant les « talents » de certains virus capables de pénétrer dans les cellules. Ensuite, selon la maladie, des cellules sont prélevées  sur le patient, par exemple des cellules du système sanguin, mises en culture, modifiées génétiquement puis réinjectées. Dans d’autres cas le gène est directement transféré dans le tissu malade, par exemple pour le cancer.
L’Unité Inserm U876 s’est fixée comme objectif la mise au point de méthodes de thérapie génique pour certaines maladies du sang (porphyries érythropoïétiques, voir ce chapitre) ou de la peau comme le mélanome, cancer cutané qui peut survenir dans le cas de prédisposition génétique familiale ou d’exposition trop prolongée au soleil.
Les chercheurs de l’Inserm ont mis au point des méthodes pour transférer les gènes grâce à de vecteurs viraux qui peuvent entraîner une modification stable du patrimoine génétique de cellules souches à l’origine de l’ensemble des cellules de la peau. Ils ont également réussi à cultiver ces cellules une fois « modifiées ».
Ces travaux encore au stade expérimental devront permettre de traiter préventivement les personnes à risque vis à vis des rayons ultraviolets du soleil ou atteintes de certaines pathologies du système sanguin. Les enjeux techniques et éthiques sont encore nombreux.







 
 
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